ARGEA Запросить оценкуЗапрос
ARGEA / Как это работает
Механизм

Как депривация аргинина лишает опухоль питания

Каждой клетке нужен аргинин, чтобы строить белки, делиться и передавать сигналы. Здоровые клетки его синтезируют. Многие раковые клетки — нет. Терапия использует это различие.

Почему опухоли зависят от него

Аргинин образуется в цикле мочевины — цепочке ферментов, которой обладает каждая здоровая клетка. Два из этих ферментов, ASS1 и OTC, являются узким местом. Отключите их — и клетка больше не может производить аргинин; ей приходится забирать его из крови.

Многие опухоли делают именно это. Они отключают ASS1, потому что он конкурирует с быстрым ростом, который им выгоден: без ASS1 исходное вещество аспартат направляется на построение ДНК вместо аргинина. Опухоль растёт быстрее, но за это приходится платить. Она становится зависимой от внешнего источника аргинина — это состояние называется аргининовой ауксотрофией.

Утрата ASS1 задокументирована примерно в половине и более случаев мезотелиомы, гепатоцеллюлярной карциномы, меланомы и саркомы, а также в значительной доле случаев рака поджелудочной железы, простаты, мочевого пузыря, мелкоклеточного рака лёгкого и некоторых видов рака молочной железы, равно как и при некоторых лейкозах. Утрата OTC добавляет дополнительные типы опухолей. Какие опухоли затронуты, можно определить в биопсийном материале с помощью рутинного окрашивания.

ЦИКЛ МОЧЕВИНЫАргининОрнитинЦитруллинАргининосукцинатArginase / ArgeonOTCвыключена во многих опухоляхASS1выключена во многих опухоляхASL
Цикл мочевины. Здоровые клетки проходят весь цикл и синтезируют аргинин из цитруллина. Опухоли, отключившие ASS1 или OTC, не могут замкнуть цикл и зависят от аргинина извне.
Что это значит для ВасЕсли Ваша опухоль утратила ASS1 или OTC, у неё есть слабость, которой нет у Ваших здоровых клеток. Депривация аргинина нацелена на эту слабость и ни на что другое.

Что Argeon делает в крови

Argeon — рекомбинантная аргиназа млекопитающих. Вводимая каждые 14 дней, она циркулирует в крови и превращает аргинин в орнитин и мочевину — оба вещества безвредны и выводятся из организма. В течение нескольких часов после первого введения уровень аргинина в крови падает ниже предела обнаружения и остаётся там.

У более ранних ферментов того же назначения было две проблемы. ADI-PEG 20, бактериальный фермент, распознаётся как чужеродный; у большинства пациентов примерно через восемь недель образуются антитела, и препарат перестаёт работать. Пегзиларгиназа, человеческий фермент, хорошо переносится, но недолго живёт. Argeon создан, чтобы решить обе проблемы: белок млекопитающих с низкой иммуногенностью, слитый с альбумин-связывающим доменом, который удерживает его в кровотоке дни, а не часы, и защищает от антител и от фильтрации почками.

РеакцияАргинин → орнитин + мочевина. Орнитин — нормальный метаболит; мочевина выводится с мочой.
Интервал введенияКаждые 14 дней: двенадцать введений за 24 недели, по четыре на каждый восьминедельный блок. Связанный с альбумином фермент подавляет аргинин на протяжении всего интервала.
Целевой уровеньАргинин в крови ниже 10 мкмоль/л (норма — около 40–120 мкмоль/л). Измеряется в начале, а затем регулярно, поскольку рост уровня — первый признак антител или пропущенного введения.
Спектр опухолейКлетки, лишённые ASS1 или OTC. ADI-PEG 20 действует только на ASS1-негативные клетки, поэтому Argeon охватывает больше типов опухолей.

Что происходит внутри голодающей раковой клетки

Раковая клетка без аргинина не просто останавливается. Она запускает программу выживания, развившуюся для коротких периодов голода. Растянутая на месяцы, эта программа её уничтожает.

Выключение ростаАргинин распознаётся mTORC1 — главным переключателем роста. Без него mTORC1 отключается, синтез белка останавливается, и клетка перестаёт делиться. Энергетический стресс активирует AMPK, второй переключатель, который переводит клетку в режим самоподдержания.
АутофагияКлетка начинает переваривать собственные компоненты, чтобы восполнить аминокислоты. Это даёт время, но при этом расходуются митохондрии, вырабатывающие энергию клетки.
Митохондриальная недостаточностьВ лабораторных исследованиях на клетках рака простаты и желудка длительная депривация приводила к коллапсу мембранного потенциала митохондрий и наводняла клетку реактивными формами кислорода.
Повреждение ДНК и гибельОкислительный стресс повреждает ДНК. Ядерная ДНК просачивается в цитоплазму, хроматин переваривается, и клетка гибнет через сочетание апоптоза и атипичной, обусловленной аутофагией гибели.

Здоровые соседи клетки ничего из этого не испытывают. Они синтезируют собственный аргинин, их mTORC1 остаётся включённым, и они продолжают свою обычную работу.

Почему шесть месяцев, а не шесть недель

Человек может голодать три дня без вреда; через неделю это становится опасным. Раковые клетки выносливее. Они впадают в низкоэнергетическое дремлющее состояние и перерабатывают собственные компоненты. Недель депривации недостаточно; месяцев — достаточно.

Недели 0–2 · Дремлющее состояние

Рост останавливается

Аргинин исчезает за часы. mTORC1 выключен, AMPK включён. Опухолевые клетки перестают делиться и экономят энергию. На снимках пока ничего не видно.

Недели 2–8 · Аутофагия

Клетки поглощают сами себя

Самопереваривание поддерживает жизнь клеток ценой их собственных митохондрий. Окислительный стресс нарастает. Онкомаркеры в крови часто начинают снижаться в этот период.

Недели 8–16 · Хрупкость

Открытость для комбинированной терапии

У истощённых клеток меньше резервов и более проницаемые мембраны. Низкодозная химиотерапия, ингибиторы контрольных точек или облучение теперь действуют сильнее, чем сами по себе. Первая контрольная визуализация на 8-й неделе.

Недели 16–24 · Истощение

Гибель клеток и очистка

Резервы исчерпаны, ДНК повреждена, клетки гибнут. Иммунная система удаляет остатки и выжившие клетки. Контрольные оценки на 16-й и 24-й неделях определяют, остановиться, сделать паузу или продлить лечение.

Эта последовательность — модель, построенная на лабораторных данных и первых клинических наблюдениях. Индивидуальное течение различается. У некоторых пациентов изменения маркеров видны уже через недели, у других — позже или вовсе отсутствуют.

Блок 1Блок 2Блок 3оценкаоценкаоценкаНеделя 0 4 8 12 16 20 24доза ×12оценка ×3
Календарь введений: одно введение каждые 14 дней, всего двенадцать, контрольные оценки после каждого восьминедельного блока.

Почему иммунной системе нужно время

Ваша иммунная система находит и уничтожает раковые клетки каждый день Вашей жизни. При распространённом заболевании она проигрывает по одной причине: опухоль производит новые клетки быстрее, чем иммунная система успевает их удалять.

Депривация аргинина атакует это соотношение с обеих сторон. Рост останавливается, так что новых клеток для устранения не появляется. Голодающие клетки испытывают стресс и выставляют больше сигналов повреждения, которые распознают естественные киллеры и T-клетки. Однако T-клеткам аргинин нужен и самим; насколько системное истощение аргинина помогает или мешает иммунному ответу у конкретного пациента — открытый вопрос, и одна из причин, по которой комбинации с ингибиторами контрольных точек изучаются, а не принимаются на веру. Что несомненно — это время: иммунная система, которую рост опухоли больше не обгоняет, получает возможность сделать то, что она и так пыталась сделать.

Вот почему курс длится 24 недели. Фермент удерживает опухоль на месте. Уничтожение выполняет организм и, там, где Ваш онколог сочтёт нужным, терапия, комбинируемая с ней.

Что происходит со здоровыми клетками

Здоровые клетки обладают работающим циклом мочевины. Когда аргинин исчезает из крови, они синтезируют его из цитруллина, который фермент не затрагивает. Клетки печени, почек, мышц и иммунной системы сохраняют свой запас.

Некоторые функции чувствительны. Аргинин — исходное вещество для оксида азота, расширяющего сосуды, и он играет роль в заживлении ран и в активности некоторых иммунных клеток. В исследованиях родственных ферментов эти эффекты были лёгкими и обратимыми: эпизодические изменения артериального давления, замедленное заживление имеющихся ран. За обоими наблюдают. Пациенты с имеющимся нарушением цикла мочевины, которые сами не могут синтезировать аргинин, исключаются именно по этой причине.

Как опухоль может ускользнуть и как мы за этим следим

У опухоли под аргининовым давлением есть один выход: снова включить ASS1. Некоторые так и делают — через деметилирование промотора гена, часто под действием онкогена c-Myc. Когда это происходит, опухоль вновь обретает собственный источник, и фермент теряет хватку.

Это ограничивают два обстоятельства. Во-первых, реэкспрессия ASS1 стоит опухоли того преимущества в росте, которое она получила, отключив его, поэтому резистентные опухоли, как правило, растут медленнее. Во-вторых, резистентность возникает не сразу, и окно до её появления — именно там, где комбинированная терапия наиболее эффективна. Онкомаркеры, визуализация на 8-й, 16-й и 24-й неделях и, где применяется, подсчёт циркулирующих опухолевых клеток показывают, отвечает ли опухоль по-прежнему. Если нет — лечение прекращается.

Почему комбинации работают лучше

Раковая клетка с истощённой энергией, отказывающими митохондриями и повреждённой ДНК — это клетка с меньшим числом защит. Препараты, которые она обычно выкачивала бы наружу, последствия которых устраняла бы или которые перерастала бы, теперь достигают своей цели. Депривация аргинина не заменяет стандартное лечение; она делает его более эффективным.

Низкодозная химиотерапияЦисплатин, гемцитабин, доцетаксел, пеметрексед, темозоломид. Изучены в комбинации с ADI-PEG 20; результат III фазы при мезотелиоме достигнут с добавлением химиотерапии. Меньшие дозы означают меньше побочных эффектов.
ИммунотерапияИнгибиторы контрольных точек (анти-PD-1, анти-PD-L1). Голодающие клетки выставляют больше сигналов стресса, а завершить дело должна иммунная система.
Таргетная терапияТрастузумаб при HER2-положительном раке молочной железы, венетоклакс при лейкозе, азацитидин при миелоидных заболеваниях.
Лучевая терапияЛишённые аргинина клетки хуже восстанавливают радиационные повреждения. Планируется при глиобластоме вместе с темозоломидом.

Все комбинации определяет Ваш лечащий онколог, который на протяжении всего курса остаётся ответственным за Вашу стандартную терапию.

Сравнение

ХимиотерапияИммунотерапияОблучениеДепривация аргинина
Действует навсе делящиеся клеткииммунные контрольные точкиодно облучаемое полеклетки, не способные синтезировать аргинин
Охватсистемныйсистемныйлокальныйсистемный
Здоровые тканизатронуты (кровь, волосы, кишечник)возможны аутоиммунные эффектыв пределах поляв основном не затронуты
Типичные побочные эффектытошнота, выпадение волос, инфекцииутомляемость, воспалениелокальные эффекты на кожу и органыутомляемость, реакция в месте инъекции
Сочетается с депривацией аргининада, часто в меньшей дозедада—

Термины

АргининАминокислота, строительный блок белков. Синтезируется здоровыми клетками в цикле мочевины.
АргиназаФермент, расщепляющий аргинин на орнитин и мочевину. Argeon — аргиназа.
ASS1 и OTCДва фермента цикла мочевины. Опухоли, отключившие любой из них, не могут синтезировать аргинин.
АуксотрофияЗависимость от внешнего источника питательного вещества, которое клетка больше не может синтезировать.
АутофагияПрограмма переработки клетки: переваривание собственных повреждённых или избыточных компонентов.
mTORC1 и AMPKДва переключателя, распознающих питательные вещества и энергию. mTORC1 запускает рост; AMPK запускает режим экономии.
CEA, CA 15-3Онкомаркеры, измеряемые в крови. Отражают активность соответственно многих карцином и рака молочной железы.
ЦОКЦиркулирующие опухолевые клетки: раковые клетки, отделившиеся от опухоли и перемещающиеся с кровью. Их подсчёт помогает отслеживать ответ.
Индивидуальное лечениеРешение врача применить незарегистрированную терапию для одного конкретного пациента после полного разъяснения и получения согласия (применение по жизненным показаниям). Не исследование и не зарегистрированный препарат.

Узнайте, является ли Ваша опухоль кандидатом

Подходит ли это мне?
Запросить оценку