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Como a privação de arginina tira o alimento do tumor

Toda célula precisa de arginina para construir proteínas, dividir-se e sinalizar. As células saudáveis a produzem. Muitas células cancerosas não conseguem. A terapia usa essa diferença.

Por que os tumores dependem dela

A arginina é produzida no ciclo da ureia, uma cadeia de enzimas presente em toda célula saudável. Duas dessas enzimas, a ASS1 e a OTC, são o gargalo. Desligue-as e a célula deixa de conseguir produzir arginina; passa a ter de importá-la do sangue.

Muitos cânceres fazem exatamente isso. Silenciam a ASS1 porque ela compete com o crescimento rápido que favorecem: sem ASS1, a matéria-prima aspartato é desviada para a construção de DNA em vez de arginina. O tumor cresce mais depressa, mas a um preço. Torna-se dependente de um suprimento externo de arginina, um estado chamado auxotrofia de arginina.

A perda de ASS1 foi documentada em cerca de metade ou mais dos mesoteliomas, carcinomas hepatocelulares, melanomas e sarcomas, e em proporções substanciais dos cânceres de pâncreas, próstata, bexiga, pulmão de pequenas células e alguns cânceres de mama, bem como em algumas leucemias. A perda de OTC acrescenta outros tipos de tumor. Quais tumores são afetados pode ser medido em uma biópsia com uma coloração de rotina.

CICLO DA UREIAArgininaOrnitinaCitrulinaArgininossuccinatoArginase / ArgeonOTCdesligada em muitos tumoresASS1desligada em muitos tumoresASL
O ciclo da ureia. As células saudáveis percorrem todo o ciclo e produzem arginina a partir da citrulina. Os tumores que desligaram a ASS1 ou a OTC não conseguem fechar o ciclo e dependem da arginina de fora.
O que isto significa na práticaSe o seu tumor perdeu a ASS1 ou a OTC, tem uma fraqueza que as suas células saudáveis não partilham. A privação de arginina ataca essa fraqueza e nada mais.

O que a Argeon faz no sangue

A Argeon é uma arginase recombinante de mamífero. Administrada a cada 14 dias, circula no sangue e converte a arginina em ornitina e ureia, ambas inofensivas, ambas excretadas. Em poucas horas após a primeira dose, a arginina no sangue cai abaixo do limite de detecção e aí permanece.

As enzimas anteriores com o mesmo fim tinham dois problemas. A ADI-PEG 20, uma enzima bacteriana, é reconhecida como estranha; a maioria dos pacientes forma anticorpos após cerca de oito semanas e o medicamento deixa de funcionar. A pegzilarginase, uma enzima humana, é bem tolerada, mas de vida curta. A Argeon foi construída para resolver ambos: uma proteína de mamífero com baixa imunogenicidade, fundida a um domínio de ligação à albumina que a mantém em circulação durante dias em vez de horas e a protege dos anticorpos e da filtração pelos rins.

ReaçãoArginina → ornitina + ureia. A ornitina é um metabólito normal; a ureia é excretada na urina.
Intervalo entre dosesA cada 14 dias: doze doses em 24 semanas, quatro por bloco de oito semanas. A enzima ligada à albumina mantém a arginina suprimida durante todo o intervalo.
Nível-alvoArginina no sangue abaixo de 10 µmol/L (intervalo normal de cerca de 40 a 120 µmol/L). Medida no início e depois regularmente, porque um nível crescente é o primeiro sinal de anticorpos ou de uma dose perdida.
Alcance tumoralCélulas sem ASS1 ou OTC. A ADI-PEG 20 atua apenas em células ASS1-negativas, de modo que a Argeon cobre mais tipos de tumor.

O que acontece dentro de uma célula cancerosa sem alimento

Uma célula cancerosa sem arginina não para simplesmente. Executa um programa de sobrevivência que evoluiu para períodos curtos de fome. Estendido ao longo de meses, esse programa a destrói.

Crescimento desligadoA arginina é detectada pelo mTORC1, o interruptor principal do crescimento. Sem ela, o mTORC1 desliga-se, a síntese de proteínas para e a célula deixa de se dividir. O estresse energético ativa a AMPK, um segundo interruptor, que orienta a célula para a automanutenção.
AutofagiaA célula começa a digerir os seus próprios componentes para recuperar aminoácidos. Isso compra tempo, mas também consome as mitocôndrias que produzem a energia da célula.
Falência mitocondrialEm estudos laboratoriais com células de câncer de próstata e gástrico, a privação prolongada colapsou o potencial de membrana mitocondrial e inundou a célula com espécies reativas de oxigênio.
Dano ao DNA e morteO estresse oxidativo danifica o DNA. O DNA nuclear extravasa para o citoplasma, a cromatina é digerida e a célula morre por uma mistura de apoptose e de uma morte atípica, impulsionada pela autofagia.

As células saudáveis vizinhas não passam por nada disso. Produzem a sua própria arginina, o seu mTORC1 permanece ligado e continuam o seu trabalho normal.

Por que seis meses e não seis semanas

Uma pessoa pode jejuar três dias sem dano; após uma semana, torna-se perigoso. As células cancerosas são mais resistentes. Entram em uma dormência de baixa energia e reciclam as suas próprias partes. Semanas de privação não bastam; meses, sim.

Semanas 0 a 2 · Dormência

O crescimento para

Arginina eliminada em horas. mTORC1 desligado, AMPK ligada. As células tumorais deixam de se dividir e conservam energia. Ainda nada visível nos exames de imagem.

Semanas 2 a 8 · Autofagia

As células consomem-se a si mesmas

A autodigestão mantém as células vivas à custa das suas próprias mitocôndrias. O estresse oxidativo aumenta. Os marcadores tumorais no sangue frequentemente começam a cair nesta janela.

Semanas 8 a 16 · Fragilidade

Abertas à terapia combinada

As células depletadas têm reservas menores e membranas mais permeáveis. Quimioterapia em baixa dose, inibidores de checkpoint ou radioterapia atingem agora com mais força do que atingiriam sozinhos. Primeira avaliação por imagem na semana 8.

Semanas 16 a 24 · Exaustão

Morte celular e eliminação

Reservas esgotadas, DNA danificado, as células morrem. O sistema imunológico elimina os detritos e as células sobreviventes. As avaliações nas semanas 16 e 24 decidem se parar, pausar ou prolongar.

A sequência é um modelo construído a partir de dados laboratoriais e das primeiras observações clínicas. Os cursos individuais variam. Alguns pacientes mostram alterações dos marcadores em semanas, outros mais tarde ou nunca.

Bloco 1Bloco 2Bloco 3avaliaçãoavaliaçãoavaliaçãoSemana 0 4 8 12 16 20 24dose ×12avaliação ×3
Calendário de doses: uma dose a cada 14 dias, doze no total, avaliações após cada bloco de oito semanas.

Por que o sistema imunológico precisa de tempo

O seu sistema imunológico encontra e destrói células cancerosas todos os dias da sua vida. Na doença avançada, perde por uma única razão: o tumor produz células novas mais depressa do que o sistema imunológico consegue removê-las.

A privação de arginina ataca essa proporção pelos dois lados. O crescimento para, por isso não há células novas a eliminar. As células sem alimento ficam sob estresse e exibem mais dos sinais de dano que as células natural killer e as células T reconhecem. As células T também precisam de arginina; até que ponto a depleção sistêmica ajuda ou prejudica a resposta imunológica em um determinado paciente é uma questão em aberto, e uma das razões pelas quais as combinações com inibidores de checkpoint são estudadas em vez de presumidas. O que é certo é o tempo: um sistema imunológico que já não é ultrapassado pelo crescimento consegue fazer o que já tentava fazer.

É por isso que o curso dura 24 semanas. A enzima mantém o tumor parado. A destruição é feita pelo corpo e, quando o seu oncologista assim decide, pelas terapias combinadas com ela.

O que acontece às células saudáveis

As células saudáveis têm um ciclo da ureia funcional. Quando a arginina desaparece do sangue, produzem-na a partir da citrulina, que a enzima não toca. Fígado, rins, músculos e células imunológicas mantêm o seu suprimento.

Algumas funções são sensíveis. A arginina é a matéria-prima do óxido nítrico, que dilata os vasos sanguíneos, e participa na cicatrização de feridas e na atividade de algumas células imunológicas. Nos ensaios com enzimas relacionadas, esses efeitos foram leves e reversíveis: alterações ocasionais da pressão arterial, cicatrização mais lenta de feridas existentes. Ambos são monitorados. Pacientes com um distúrbio pré-existente do ciclo da ureia, que não conseguem produzir arginina por si mesmos, são excluídos exatamente por esta razão.

Como um tumor pode escapar, e como o vigiamos

Um tumor sob pressão de arginina tem uma saída: religar a ASS1. Alguns o fazem, por desmetilação do promotor do gene, frequentemente impulsionada pelo oncogene c-Myc. Quando isso acontece, o tumor recupera o seu próprio suprimento e a enzima perde o seu efeito.

Duas coisas limitam isso. Primeiro, reexpressar a ASS1 custa ao tumor a vantagem de crescimento que obteve ao silenciá-la, de modo que os tumores resistentes tendem a crescer mais devagar. Segundo, a resistência leva tempo a surgir, e a janela anterior é exatamente onde as terapias combinadas são mais eficazes. Os marcadores tumorais, os exames de imagem nas semanas 8, 16 e 24 e, quando usadas, as contagens de células tumorais circulantes mostram se o tumor ainda responde. Se não responde, o tratamento para.

Por que as combinações funcionam melhor

Uma célula cancerosa com energia depletada, mitocôndrias em falência e DNA danificado é uma célula com menos defesas. Fármacos que normalmente expulsaria, repararia depois ou superaria pelo crescimento agora atingem o seu alvo. A privação de arginina não substitui o tratamento padrão; torna-o mais eficaz.

Quimioterapia em baixa doseCisplatina, gemcitabina, docetaxel, pemetrexede, temozolomida. Estudadas em combinação com a ADI-PEG 20; o resultado de fase III em mesotelioma foi obtido com quimioterapia associada. Doses mais baixas significam menos efeitos colaterais.
ImunoterapiaInibidores de checkpoint (anti-PD-1, anti-PD-L1). As células sem alimento exibem mais sinais de estresse, e cabe ao sistema imunológico concluir o trabalho.
Terapia-alvoTrastuzumabe no câncer de mama HER2-positivo, venetoclax na leucemia, azacitidina na doença mieloide.
RadioterapiaAs células privadas de arginina reparam pior os danos da radiação. Planejada em glioblastoma, em conjunto com temozolomida.

Todas as combinações são decididas pelo seu oncologista, que permanece responsável pela sua terapia padrão durante todo o percurso.

Como se compara

QuimioterapiaImunoterapiaRadioterapiaPrivação de arginina
Atua sobretodas as células em divisãopontos de controle imunológicoum campo tratadocélulas que não conseguem produzir arginina
Alcancesistêmicosistêmicolocalsistêmico
Tecido saudávelafetado (sangue, cabelo, intestino)efeitos autoimunes possíveisdentro do campoem grande parte poupado
Efeitos colaterais típicosnáuseas, queda de cabelo, infecçõesfadiga, inflamaçãoefeitos locais na pele e nos órgãosfadiga, reação no local da injeção
Combinável com privação de argininasim, frequentemente em dose mais baixasimsim—

Termos

ArgininaUm aminoácido, um bloco de construção das proteínas. Produzida pelas células saudáveis no ciclo da ureia.
ArginaseUma enzima que quebra a arginina em ornitina e ureia. A Argeon é uma arginase.
ASS1 e OTCDuas enzimas do ciclo da ureia. Os tumores que desligaram qualquer uma delas não conseguem produzir arginina.
AuxotrofiaDependência de um suprimento externo de um nutriente que a célula já não consegue produzir.
AutofagiaO programa de reciclagem da célula: digerir as suas próprias partes danificadas ou excedentes.
mTORC1 e AMPKDois interruptores que detectam nutrientes e energia. O mTORC1 impulsiona o crescimento; a AMPK impulsiona a conservação.
CEA, CA 15-3Marcadores tumorais medidos no sangue. Acompanham a atividade em muitos carcinomas e no câncer de mama, respectivamente.
CTCCélulas tumorais circulantes: células cancerosas que se desprenderam do tumor e circulam no sangue. Contá-las ajuda a acompanhar a resposta.
Tratamento individual (uso compassivo)A decisão de um médico de usar uma terapia não licenciada em um paciente específico, após esclarecimento completo e consentimento. Não é um ensaio, não é um produto licenciado.

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