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ARGEA / So funktioniert es
Mechanismus

Wie der Argininentzug einen Tumor aushungert

Jede Zelle braucht Arginin, um Proteine zu bilden, sich zu teilen und Signale zu senden. Gesunde Zellen stellen es selbst her. Viele Krebszellen können das nicht. Die Therapie nutzt diesen Unterschied.

Warum Tumoren davon abhängen

Arginin entsteht im Harnstoffzyklus, einer Kette von Enzymen, die jede gesunde Zelle besitzt. Zwei dieser Enzyme, ASS1 und OTC, sind der Engpass. Schaltet man sie ab, kann die Zelle kein Arginin mehr herstellen; sie muss es aus dem Blut beziehen.

Viele Krebsarten tun genau das. Sie legen ASS1 still, weil es mit dem schnellen Wachstum konkurriert, das sie bevorzugen: Ohne ASS1 wird der Rohstoff Aspartat in den Aufbau von DNA statt in Arginin umgeleitet. Der Tumor wächst schneller, aber zu einem Preis. Er wird von einer äusseren Argininzufuhr abhängig, ein Zustand, der Arginin-Auxotrophie genannt wird.

ASS1-Verlust ist bei etwa der Hälfte oder mehr der Mesotheliome, hepatozellulären Karzinome, Melanome und Sarkome dokumentiert, bei erheblichen Anteilen der Bauchspeicheldrüsen-, Prostata- und Blasenkarzinome, des kleinzelligen Lungenkrebses und mancher Brustkrebsformen sowie bei einigen Leukämien. OTC-Verlust fügt weitere Tumorarten hinzu. Welche Tumoren betroffen sind, lässt sich an einer Biopsie mit einer Routinefärbung messen.

HARNSTOFFZYKLUSArgininOrnithinCitrullinArgininosuccinatArginase / ArgeonOTCin vielen Tumoren abgeschaltetASS1in vielen Tumoren abgeschaltetASL
Der Harnstoffzyklus. Gesunde Zellen durchlaufen den ganzen Kreis und bilden Arginin aus Citrullin. Tumoren, die ASS1 oder OTC abgeschaltet haben, können den Kreis nicht schliessen und sind auf Arginin von aussen angewiesen.
Was das für Sie bedeutetWenn Ihr Tumor ASS1 oder OTC verloren hat, hat er eine Schwäche, die Ihre gesunden Zellen nicht teilen. Der Argininentzug zielt auf diese Schwäche und auf nichts anderes.

Was Argeon im Blut tut

Argeon ist eine rekombinante Säugetier-Arginase. Alle 14 Tage verabreicht, zirkuliert sie im Blut und wandelt Arginin in Ornithin und Harnstoff um, beide harmlos, beide werden ausgeschieden. Innerhalb von Stunden nach der ersten Gabe fällt das Arginin im Blut unter die Nachweisgrenze und bleibt dort.

Frühere Enzyme für denselben Zweck hatten zwei Probleme. ADI-PEG 20, ein bakterielles Enzym, wird als fremd erkannt; die meisten Patientinnen und Patienten bilden nach etwa acht Wochen Antikörper, und das Medikament wirkt nicht mehr. Pegzilarginase, ein humanes Enzym, ist gut verträglich, aber kurzlebig. Argeon ist gebaut, um beides zu lösen: ein Säugetierprotein mit geringer Immunogenität, fusioniert mit einer albuminbindenden Domäne, die es Tage statt Stunden im Kreislauf hält und es vor Antikörpern und vor der Ausfilterung durch die Nieren schützt.

ReaktionArginin → Ornithin + Harnstoff. Ornithin ist ein normaler Stoffwechselbaustein; Harnstoff wird mit dem Urin ausgeschieden.
GabeintervallAlle 14 Tage: zwölf Gaben über 24 Wochen, vier pro Achtwochenblock. Das albumingebundene Enzym hält das Arginin über das ganze Intervall unterdrückt.
ZielwertArginin im Blut unter 10 µmol/L (Normalbereich etwa 40 bis 120 µmol/L). Gemessen zu Beginn und dann regelmässig, denn ein steigender Wert ist das erste Zeichen für Antikörper oder eine versäumte Gabe.
TumorspektrumZellen ohne ASS1 oder OTC. ADI-PEG 20 wirkt nur auf ASS1-negative Zellen, Argeon deckt also mehr Tumorarten ab.

Was in einer ausgehungerten Krebszelle geschieht

Eine Krebszelle ohne Arginin hört nicht einfach auf. Sie fährt ein Überlebensprogramm, das für kurze Hungerphasen entstanden ist. Über Monate gestreckt, zerstört dieses Programm sie.

Wachstumsschalter ausArginin wird von mTORC1 wahrgenommen, dem Hauptschalter für Wachstum. Ohne Arginin schaltet mTORC1 ab, die Proteinsynthese stoppt, und die Zelle hört auf, sich zu teilen. Energiestress aktiviert AMPK, einen zweiten Schalter, der die Zelle auf Selbsterhaltung umstellt.
AutophagieDie Zelle beginnt, ihre eigenen Bestandteile zu verdauen, um Aminosäuren zurückzugewinnen. Das verschafft Zeit, verbraucht aber auch die Mitochondrien, die die Energie der Zelle liefern.
MitochondrienversagenIn Laborstudien an Prostata- und Magenkrebszellen brach unter anhaltendem Entzug das mitochondriale Membranpotenzial zusammen, und die Zelle wurde mit reaktiven Sauerstoffspezies überschwemmt.
DNA-Schaden und TodOxidativer Stress schädigt die DNA. Kern-DNA tritt ins Zytoplasma aus, Chromatin wird verdaut, und die Zelle stirbt durch eine Mischung aus Apoptose und einem atypischen, autophagiegetriebenen Zelltod.

Die gesunden Nachbarzellen erleben nichts davon. Sie stellen ihr eigenes Arginin her, ihr mTORC1 bleibt an, und sie gehen weiter ihrer normalen Arbeit nach.

Warum sechs Monate und nicht sechs Wochen

Ein Mensch kann drei Tage ohne Schaden fasten; nach einer Woche wird es gefährlich. Krebszellen sind zäher. Sie gehen in eine energiearme Ruhephase und recyceln ihre eigenen Bestandteile. Wochen des Entzugs reichen nicht; Monate schon.

Wochen 0 bis 2 · Ruhephase

Das Wachstum stoppt

Arginin innerhalb von Stunden verschwunden. mTORC1 aus, AMPK an. Tumorzellen hören auf, sich zu teilen, und sparen Energie. In der Bildgebung noch nichts sichtbar.

Wochen 2 bis 8 · Autophagie

Die Zellen verzehren sich selbst

Die Selbstverdauung hält die Zellen am Leben, auf Kosten ihrer eigenen Mitochondrien. Der oxidative Stress steigt. Tumormarker im Blut beginnen in diesem Fenster oft zu sinken.

Wochen 8 bis 16 · Fragilität

Offen für eine kombinierte Therapie

Erschöpfte Zellen haben dünnere Reserven und durchlässigere Membranen. Niedrig dosierte Chemotherapie, Checkpoint-Inhibitoren oder Strahlentherapie treffen jetzt härter, als sie es allein täten. Erste Auswertung mit Bildgebung in Woche 8.

Wochen 16 bis 24 · Erschöpfung

Zelltod und Abräumen

Reserven erschöpft, DNA geschädigt, die Zellen sterben. Das Immunsystem räumt Zelltrümmer und überlebende Zellen ab. Die Auswertungen in den Wochen 16 und 24 entscheiden, ob beendet, pausiert oder verlängert wird.

Die Abfolge ist ein Modell aus Labordaten und ersten klinischen Beobachtungen. Einzelne Verläufe unterscheiden sich. Manche Patientinnen und Patienten zeigen Markerveränderungen innerhalb von Wochen, andere später oder gar nicht.

Block 1Block 2Block 3AuswertungAuswertungAuswertungWoche 0 4 8 12 16 20 24Gabe ×12Auswertung ×3
Gabekalender: eine Gabe alle 14 Tage, zwölf insgesamt, Auswertungen nach jedem Achtwochenblock.

Warum das Immunsystem Zeit braucht

Ihr Immunsystem findet und zerstört jeden Tag Ihres Lebens Krebszellen. Bei fortgeschrittener Erkrankung verliert es aus einem einzigen Grund: Der Tumor bildet neue Zellen schneller, als das Immunsystem sie beseitigen kann.

Der Argininentzug greift dieses Verhältnis von beiden Seiten an. Das Wachstum stoppt, also gibt es keine neuen Zellen zu beseitigen. Ausgehungerte Zellen geraten unter Stress und zeigen mehr von den Schadenssignalen, die natürliche Killerzellen und T-Zellen erkennen. T-Zellen brauchen allerdings selbst Arginin; wie sehr ein systemischer Entzug die Immunantwort bei einer bestimmten Patientin oder einem bestimmten Patienten unterstützt oder behindert, ist eine offene Frage und ein Grund, weshalb Kombinationen mit Checkpoint-Inhibitoren untersucht und nicht vorausgesetzt werden. Sicher ist die Zeit: Ein Immunsystem, das vom Wachstum nicht länger überholt wird, kann tun, was es ohnehin schon versucht hat.

Deshalb dauert die Behandlung 24 Wochen. Das Enzym hält den Tumor still. Die Zerstörung übernimmt der Körper und, wo Ihre Onkologie es wählt, die damit kombinierten Therapien.

Was mit gesunden Zellen geschieht

Gesunde Zellen besitzen einen funktionierenden Harnstoffzyklus. Verschwindet Arginin aus dem Blut, stellen sie es aus Citrullin her, das das Enzym nicht antastet. Leber-, Nieren-, Muskel- und Immunzellen behalten alle ihre Versorgung.

Einige Funktionen sind empfindlich. Arginin ist der Rohstoff für Stickstoffmonoxid, das Blutgefässe erweitert, und es spielt eine Rolle bei der Wundheilung und bei der Aktivität einiger Immunzellen. In Studien mit verwandten Enzymen waren diese Effekte mild und reversibel: gelegentliche Blutdruckveränderungen, langsamere Heilung bestehender Wunden. Beides wird überwacht. Patientinnen und Patienten mit einer vorbestehenden Harnstoffzyklusstörung, die selbst kein Arginin herstellen können, werden genau aus diesem Grund ausgeschlossen.

Wie ein Tumor entkommen kann, und wie wir darauf achten

Ein Tumor unter Arginindruck hat einen Ausweg: ASS1 wieder einschalten. Manche tun das, durch Demethylierung des Genpromotors, oft angetrieben vom Onkogen c-Myc. Geschieht das, gewinnt der Tumor seine eigene Versorgung zurück, und das Enzym verliert seinen Griff.

Zwei Dinge begrenzen das. Erstens kostet die Re-Expression von ASS1 den Tumor den Wachstumsvorteil, den er durch die Stilllegung gewonnen hatte, sodass resistente Tumoren eher langsamer wachsen. Zweitens braucht Resistenz Zeit, um zu entstehen, und das Fenster davor ist genau der Bereich, in dem kombinierte Therapien am wirksamsten sind. Tumormarker, Bildgebung in den Wochen 8, 16 und 24 und, wo eingesetzt, die Zahl zirkulierender Tumorzellen zeigen, ob der Tumor noch anspricht. Wenn nicht, wird die Behandlung beendet.

Warum Kombinationen besser wirken

Eine Krebszelle mit erschöpfter Energie, versagenden Mitochondrien und geschädigter DNA ist eine Zelle mit weniger Abwehr. Medikamente, die sie normalerweise hinauspumpen, deren Schaden sie reparieren oder denen sie durch Wachstum entkommen würde, erreichen jetzt ihr Ziel. Der Argininentzug ersetzt die Standardbehandlung nicht; er macht sie wirksamer.

Niedrig dosierte ChemotherapieCisplatin, Gemcitabin, Docetaxel, Pemetrexed, Temozolomid. In Kombination mit ADI-PEG 20 untersucht; das Phase-III-Ergebnis beim Mesotheliom wurde mit zusätzlicher Chemotherapie erzielt. Niedrigere Dosen bedeuten weniger Nebenwirkungen.
ImmuntherapieCheckpoint-Inhibitoren (Anti-PD-1, Anti-PD-L1). Ausgehungerte Zellen zeigen mehr Stresssignale, und das Immunsystem soll die Arbeit zu Ende bringen.
Zielgerichtete TherapieTrastuzumab bei HER2-positivem Brustkrebs, Venetoclax bei Leukämie, Azacitidin bei myeloischen Erkrankungen.
StrahlentherapieZellen unter Argininentzug reparieren Strahlenschäden schlechter. Geplant beim Glioblastom zusammen mit Temozolomid.

Über alle Kombinationen entscheidet Ihre behandelnde Onkologin oder Ihr behandelnder Onkologe; die Führung über Ihre Standardtherapie bleibt die ganze Zeit dort.

Im Vergleich

ChemotherapieImmuntherapieStrahlentherapieArgininentzug
Wirkt aufalle sich teilenden ZellenImmun-Checkpointsein bestrahltes FeldZellen, die kein Arginin herstellen können
Reichweitesystemischsystemischlokalsystemisch
Gesundes Gewebebetroffen (Blut, Haare, Darm)Autoimmuneffekte möglichinnerhalb des Feldesweitgehend geschont
Typische NebenwirkungenÜbelkeit, Haarausfall, InfektionenMüdigkeit, Entzündungenlokale Haut- und OrganeffekteMüdigkeit, Reaktion an der Injektionsstelle
Kombinierbar mit Argininentzugja, oft in niedrigerer Dosisjaja—

Begriffe

ArgininEine Aminosäure, ein Baustein von Proteinen. Wird von gesunden Zellen im Harnstoffzyklus hergestellt.
ArginaseEin Enzym, das Arginin in Ornithin und Harnstoff spaltet. Argeon ist eine Arginase.
ASS1 und OTCZwei Enzyme des Harnstoffzyklus. Tumoren, die eines davon abgeschaltet haben, können kein Arginin herstellen.
AuxotrophieAbhängigkeit von der äusseren Zufuhr eines Nährstoffs, den die Zelle nicht mehr selbst herstellen kann.
AutophagieDas Recyclingprogramm der Zelle: Sie verdaut ihre eigenen beschädigten oder überzähligen Bestandteile.
mTORC1 und AMPKZwei Schalter, die Nährstoffe und Energie wahrnehmen. mTORC1 treibt Wachstum an; AMPK treibt Sparsamkeit an.
CEA, CA 15-3Im Blut gemessene Tumormarker. Sie zeigen die Aktivität vieler Karzinome bzw. von Brustkrebs an.
CTCZirkulierende Tumorzellen: Krebszellen, die sich vom Tumor gelöst haben und im Blut unterwegs sind. Ihre Zählung hilft, das Ansprechen zu verfolgen.
Individueller Heilversuch (individual treatment)Die Entscheidung einer Ärztin oder eines Arztes, eine nicht zugelassene Therapie bei einer namentlich bestimmten Patientin oder einem Patienten nach vollständiger Aufklärung und Einwilligung einzusetzen. Keine Studie, kein zugelassenes Produkt.

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